15. 11. 2017 19:10 | BRATISLAVA/TV Markíza

Podstúpil riskantný experiment, aby pomohol druhým. Pre neho už nádej neexistuje

Odborníci experiment uskutočnili v pondelok. Brianovi infúziou do tela dodali niekoľko miliárd kópií opraveného génu spolu s genetickým korekčným nástrojom.

Brian počas pokusu.
Brian počas pokusu. Foto: TV Markíza

Prelomový experiment! Vedci v Spojených štátoch prvýkrát cielene zmenili DNA a to priamo v tele pacienta. Tento pokus je extrémne riskantný. Prípadná chyba v genetickom zápise sa už totiž nebude dať opraviť.

Prvým odvážnym, ktorý sa na tento experiment podujal, je Brian Madeux. 44-ročný muž trpí takzvaným Hunterovým syndrómom, ktorý postupuje do mentálnej a motorickej retardácie. Ľudia s touto diagnózou zvyčajne zomierajú už v tínedžerskom veku.

„Som veľmi šťastný, že som mohol žiť takto dlho. Vďaka tomu som mohol veľa zažiť a vidieť," povedal pacient Brian Madeux.

Brian vždy sníval o kariére šéfkuchára, pre chorobu však musel od týchto plánov upustiť.

„Absolvoval som operáciu v priemere každý druhý rok vo svojom živote. Chcel som byť profesionálnym šéfkuchárom, no mojim kolegom očividne prekážalo, že som bol práceneschopný vždy niekoľko týždňov v roku," povedal Brian.

Odborníci experiment uskutočnili v pondelok. Brianovi infúziou do tela dodali niekoľko miliárd kópií opraveného génu spolu s genetickým korekčným nástrojom takzvaným CRISPR. Ten je často prirovnávaný k nožničkám.

 

„Urobia jednoduchý rez do DNA, čím odstránia chybný gén. Vlastné mechanizmy v tele potom naštartujú opravu," vysvetlila odborníčka na génovú terapiu Sandy Macrae.

To či sa tento pokus podaril, bude známe do troch mesiacov. V prípade úspechu by to mohol byť začiatok budúcej génovej terapie, ktorá by ľudstvo mohla zbaviť nevyliečiteľných chorôb. Priekopnícky pokus však so sebou nesie aj vážne riziká - prípadné chyby v genetickom zápise nebude možné opraviť.

„Našim cieľom je aplikovať túto metódu u čo najmladších detí, aby netrpeli na následky vážnych ochorení v staršom veku," spresnila Macrae.

V Brianovom prípade už neexistuje šanca, že mu terapia zásadne zmení život. „Odhodlal sa na to v prospech druhých, ktorí teraz zrejme ani netušia, čo to pre nich bude znamenať," dodala jeho snúbenica Marcie Humphry.

Komentáre ( 0)